他法米地软胶囊是一种靶向药，它可以抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的合成，从而减少TTR在体内的沉积，改善神经和心脏功能，延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的进展。ATTR是一种罕见的遗传性或老年性疾病，主要表现为周围神经系统和心脏的损害，严重影响患者的生活质量和预后。
他法米地软胶囊的主要成分是他法米地（Tafamidis），它是一种口服给药的小分子化合物，可以与TTR结合，稳定其四聚体结构，阻止其解离和聚集。他法米地软胶囊已经在欧盟、美国、日本、中国等多个国家和地区获得批准，用于治疗早期或中期的遗传性或老年性ATTR。他法米地软胶囊的常见剂量为20mg或61mg，每日一次，饭前服用。
他法米地软胶囊的临床试验表明，它可以有效降低神经和心脏方面的死亡风险，改善患者的神经功能评分和生活质量评分，减少心脏厚度和左心室质量指数。他法米地软胶囊的安全性也较好，不良反应较少，主要包括尿路感染、腹泻、上呼吸道感染等。
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