文章目录[隐藏]
转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（TTR amyloidosis）是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为心脏和神经系统的损害。目前，没有针对这种疾病的根治性治疗方法，患者的预后很差。但是，最近有一款新药他法米地软胶囊（Tafamidis）在临床试验中显示出了显著的效果，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（TTR-CM）治疗药物。
什么是转甲状腺素蛋白淀粉样变性病？
转甲状腺素蛋白（TTR）是一种在肝脏合成的血浆蛋白，主要负责运输甲状腺激素和维生素A。在某些情况下，TTR会发生异常折叠，导致其聚集成不溶性的纤维结构，即淀粉样物质。这些淀粉样物质会沉积在不同的组织和器官中，造成功能障碍和损伤。这就是转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的发病机制。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性病可以分为遗传性和非遗传性两种类型。遗传性的类型是由于TTR基因突变导致的，通常在中年或老年发病，主要影响神经系统和心脏。非遗传性的类型是由于年龄相关的TTR自发变性导致的，通常在老年发病，主要影响心脏。根据受累器官的不同，转甲状腺素蛋白淀粉样变性病可以分为神经型（TTR-FAP）和心肌型（TTR-CM）两种亚型。
他法米地软胶囊是如何治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的？
他法米地软胶囊是一种口服给药的小分子药物，它可以与TTR结合，稳定其正常折叠结构，阻止其变性和聚集，从而减少淀粉样物质的形成和沉积。他法米地软胶囊是一种选择性的TTR稳定剂，它对正常和突变的TTR都有作用，因此可以用于治疗遗传性和非遗传性的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。
他法米地软胶囊有哪些临床证据支持其有效性和安全性？
他法米地软胶囊的有效性和安全性主要来自于一项名为ATTR-ACT的国际多中心随机双盲安慰剂对照的三期临床试验。该试验共纳入了441例遗传性或非遗传性的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者，按照2:1:2的比例随机分配到他法米地软胶囊20毫克、他法米地软胶囊80毫克或安慰剂组，每日一次，持续30个月。主要终点是全因死亡率和心血管相关住院率。次要终点包括心功能、生活质量、运动耐力等方面的评估。
试验结果显示，与安慰剂组相比，他法米地软胶囊组（20毫克和80毫克合并分析）在主要终点上有显著改善，即全因死亡率降低了30%，心血管相关住院率降低了32%。此外，他法米地软胶囊组在次要终点上也有优势，即心功能、生活质量、运动耐力等方面都有改善。他法米地软胶囊的安全性也较好，不良反应的发生率与安慰剂组相似，主要包括尿路感染、阴道出血、腹泻等。
基于这些临床证据，他法米地软胶囊于2018年8月获得了美国FDA的批准，用于治疗遗传性或非遗传性的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。他法米地软胶囊也已经在欧盟、日本、中国等多个国家和地区获得了批准或正在审评中。
他法米地软胶囊在中国的可获取性如何？
目前，他法米地软胶囊在中国尚未正式上市，但已经进入了中国药品监督管理局（NMPA）的优先审评程序，预计不久后就会获得批准。在此之前，中国的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者可以通过海外药房的渠道咨询和获取他法米地软胶囊。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供关于他法米地软胶囊的最新信息，包括药品价格、用法用量、注意事项、购买流程等。如果您有任何疑问或需要帮助，请扫描或点击下方的二维码联系我们的客服，我们将竭诚为您服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/zhuanjiazhuangxiansudanbaidianfenyangbianxingbing/45807.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
