转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（TTR amyloidosis）是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为心脏和神经系统的损害。该病是由于转甲状腺素蛋白（TTR）的结构异常，导致其在体内沉积形成淀粉样物质，从而影响正常的组织功能。目前，该病的治疗主要包括对症支持治疗、肝移植和药物治疗。
氯苯唑酸葡甲胺软胶囊（Vyndaqel）是一种针对TTR amyloidosis的药物，它可以通过稳定TTR的结构，阻止其沉积和聚集，从而减轻心脏和神经系统的损伤。该药物已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗TTR amyloidosis引起的神经型和心脏型淀粉样变性。根据临床试验的结果，该药物可以显著延缓神经型淀粉样变性患者的神经功能衰退，改善生活质量，并降低心脏型淀粉样变性患者的心衰发生率和死亡风险。
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