转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（TTR-FAP）是一种罕见的遗传性神经系统疾病，主要表现为周围神经和自主神经的进行性损害，导致肢体无力、感觉障碍、消化不良、心脏功能衰竭等严重并发症。该病目前无法根治，患者的预期寿命一般不超过10年。目前，国内外主要采用肝移植、对症治疗和药物治疗等方法来延缓病情进展和改善生活质量。
近年来，随着对TTR-FAP的发病机制的深入了解，一些针对TTR-FAP的新型药物也相继问世。其中，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊（商品名：泰福尼，英文名：Tafamidis）是一种口服的TTR稳定剂，可以通过与TTR结合，阻止其解离和聚集，从而减少淀粉样物质的形成和沉积。该药已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗早期或中期的遗传性TTR-FAP。
氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的临床试验结果显示，该药可以显著延缓神经功能的恶化，改善患者的运动能力和生活质量，降低死亡风险。在一项为期18个月的随机双盲安慰剂对照试验中，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊组患者的神经功能评分（NIS）较基线改善了2.51分，而安慰剂组患者较基线恶化了9.55分，两组之间的差异达到了显著水平（P<0.001）。此外，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊组患者的10米步行时间、品质量表评分、营养状态等指标也优于安慰剂组。在安全性方面，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的不良反应发生率与安慰剂相当，主要包括尿路感染、上呼吸道感染、头晕、头痛等轻微反应。
目前，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊已经在中国进入临床试验阶段，并有望在不久的将来正式上市。这对于国内广大TTR-FAP患者来说无疑是一个福音。泰必达作为一家专业的医药咨询公司，致力于为患者提供最新的药物信息和最优质的服务。如果您想了解更多关于氯苯唑酸葡甲胺软胶囊或其他TTR-FAP相关药物的信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系我们的客服，我们将竭诚为您解答。
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