转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(TTR-FAP)是一种罕见的遗传性神经系统疾病,主要表现为周围神经和自主神经的损害,导致肢体麻木、无力、疼痛、消化不良、尿失禁等症状,严重影响患者的生活质量和寿命。目前,没有根治的方法,只能通过药物或手术来延缓病情的进展。
他法米地软胶囊(Tafamidis)是一种针对TTR-FAP的新型药物,它可以通过稳定转甲状腺素(TTR)的结构,阻止其聚合形成毒性淀粉样物质,从而保护神经细胞免受损伤。他法米地软胶囊已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准上市,被认为是TTR-FAP的一线治疗药物。
他法米地软胶囊的用法用量是每天一次,每次一粒(20mg),饭前或饭后服用均可。他法米地软胶囊的疗效通常在服用3个月后开始显现,服用6个月后达到最佳。他法米地软胶囊的安全性也较高,不良反应较少,主要有头痛、尿路感染、腹泻等,一般不影响继续服用。
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