转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)是一种罕见的遗传性或老年性系统性淀粉样变性病,主要累及心脏、神经系统和胃肠道。目前,没有根治的方法,只能通过药物或器官移植来缓解症状和延缓进展。他法米地软胶囊(Tafamidis)是一种口服的转甲状腺素蛋白稳定剂,可以阻止转甲状腺素蛋白的错误折叠和聚合,从而减少淀粉样物质的沉积。那么,他法米地软胶囊治疗效果好不好?治疗时会有哪些副作用呢?
根据临床试验的结果,他法米地软胶囊对于遗传性或老年性ATTR心肌病患者有显著的治疗效果。在一项持续30个月的随机、双盲、安慰剂对照的试验中,他法米地软胶囊组的患者与安慰剂组相比,死亡率降低了30%,心衰住院率降低了32%,心功能和生活质量也有明显改善。在另一项持续18个月的开放标签延长试验中,他法米地软胶囊组的患者与安慰剂转换组相比,死亡率降低了64%,心衰住院率降低了68%,心功能和生活质量也有进一步改善。
他法米地软胶囊的常见副作用包括尿路感染、阴道感染、上呼吸道感染、头痛、腹泻、恶心、关节疼痛等,大多数为轻至中度,不影响药物的耐受性和依从性。严重不良反应较少见,主要为肝功能异常、皮肤过敏反应等,需要及时停药并就医。
总之,他法米地软胶囊是一种有效且安全的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的药物,可以显著降低患者的死亡率和心衰住院率,改善心功能和生活质量。如果您想了解更多关于他法米地软胶囊的信息,或者想咨询其他相关问题,欢迎扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司,可以为您提供海外就医咨询、药品渠道咨询、医学顾问服务等。
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