适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的患者
淀粉样变性病是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为蛋白质在细胞外异常沉积，导致器官功能受损。转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）是淀粉样变性病的一种类型，由于转甲状腺素蛋白（TTR）的突变或老化，使其在血液中不稳定，从而形成淀粉样物质。ATTR可以分为遗传性和非遗传性两种，前者主要影响心脏、神经系统和眼睛，后者主要影响心脏。
VYNDAQEL（原名Tafamidis）是一种针对ATTR的新型药物，它可以通过稳定TTR的结构，阻止其形成淀粉样物质，从而延缓器官损伤的进展。VYNDAQEL是目前唯一一种经过临床试验证实能够改善ATTR患者的生存率和心功能的药物，也是美国FDA和欧盟EMA批准的第一种治疗ATTR的药物。
VYNDAQEL的剂量为每日一次，每次20毫克，服用方式为口服。VYNDAQEL的疗效取决于患者的病情和个体差异，一般需要长期服用才能看到效果。目前还没有证据表明VYNDAQEL会导致耐药性的产生，也没有发现与其他药物有严重的相互作用。VYNDAQEL的常见不良反应包括尿路感染、腹泻、上呼吸道感染等，大多数为轻微或中度，不影响继续服用。
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