转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(TTR-FAP)是一种罕见的遗传性神经系统疾病,主要表现为周围神经和自主神经的损害,导致肢体无力、感觉障碍、消化不良、心脏功能衰竭等严重的并发症。该病目前没有根治的方法,只能通过药物治疗来延缓病情的进展。
目前,国际上已经批准上市的治疗TTR-FAP的药物有两种,分别是氯苯唑酸葡甲胺软胶囊(Tafamidis)和帕提西兰(Patisiran)。其中,氯苯唑酸葡甲胺软胶囊是一种口服药物,可以稳定TTR蛋白的结构,阻止其聚集和沉积,从而减轻神经损伤。帕提西兰是一种静脉注射药物,可以通过RNA干扰技术抑制TTR基因的表达,降低TTR蛋白的水平,从而减少淀粉样物质的形成。
氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的用法用量是每日一次,每次20毫克,饭前服用。该药物在欧盟、美国、日本等多个国家和地区已经获得批准,但在中国尚未上市。因此,患有TTR-FAP的患者如果想要使用该药物,需要通过海外药房或其他合法渠道来购买。
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