文章目录[隐藏]
适用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的患者
转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（TTR-FAP）是一种罕见的遗传性神经系统疾病，主要表现为周围神经和自主神经的损害，导致肢体麻木、无力、疼痛、消化不良、泌尿障碍等症状，严重影响患者的生活质量和寿命。目前，该病的治疗主要包括肝移植、基因治疗和药物治疗，其中药物治疗是最方便和有效的方法之一。
氯苯唑酸葡甲胺软胶囊（商品名：Vyndaqel）是一种针对TTR-FAP的口服药物，它可以通过稳定转甲状腺素蛋白（TTR），阻止其解离和聚集，从而减少淀粉样物质的形成和沉积，改善神经功能和延缓疾病进展。该药已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准，被认为是TTR-FAP的一线治疗药物。
近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了氯苯唑酸葡甲胺软胶囊在中国上市，这是该药在亚洲地区的第二个批准。这对于中国的TTR-FAP患者来说是一个福音，因为他们将有机会享受到这种创新药物带来的效果和便利。
据悉，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊在中国的上市是基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（ATTR-ACT）的结果。该试验招募了441名TTR-FAP患者，随机分为两组，分别接受氯苯唑酸葡甲胺软胶囊或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂组相比，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊组在18个月内显著降低了神经性杂音评分（mNIS+7）的增加幅度（平均差异为-9.5分），表明其对神经功能有显著改善作用。此外，氯苯唑酸葡甲胺软胶囊组还显著降低了全因死亡率（29.5% vs 42.9%）、心血管相关死亡率（16.3% vs 29.8%）和心血管相关住院率（0.48 vs 0.70次/人年），表明其对生存质量和预后有显著改善作用。氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的安全性也得到了证实，其不良反应主要为尿路感染、腹泻、上呼吸道感染等，大多数为轻至中度，无严重不良反应发生。
氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的上市，为中国的TTR-FAP患者提供了一个新的治疗选择，也为罕见病的治疗领域带来了新的希望。如果您或您的亲友患有TTR-FAP，想了解更多关于氯苯唑酸葡甲胺软胶囊的信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药咨询师，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的咨询服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/zhuanjiazhuangxiansudanbaidianfenyangbianxingbing/53359.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
