转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（TTR-CM）是一种罕见的遗传性心脏病，主要表现为心脏肥厚、心力衰竭和心律失常。该病的发病率约为每10万人中1-2例，目前尚无有效的治疗方法，预后极差，平均存活期仅为3-5年。然而，近日，一种名为氯苯唑酸（Tafamidis）的新药在中国正式上市，并被纳入医保目录，为这种绝望的心脏病带来了一线希望。
氯苯唑酸是一种口服药物，它可以稳定转甲状腺素（TTR），阻止其解离和聚集，从而减缓或阻止TTR-CM的进展。该药在2018年获得美国FDA批准，用于治疗早期或晚期的遗传性或野生型TTR-CM。2019年，欧洲药品管理局（EMA）也批准了该药的上市。2020年11月，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了氯苯唑酸在中国的上市，并于2021年7月被纳入国家医保目录。
氯苯唑酸的上市和医保纳入是基于一项名为ATTR-ACT的国际多中心随机对照试验的结果。该试验共招募了441例TTR-CM患者，随机分为氯苯唑酸组和安慰剂组，治疗期为30个月。结果显示，与安慰剂组相比，氯苯唑酸组患者的全因死亡率降低了30%，心血管相关住院率降低了32%，6分钟步行距离增加了76米，生活质量也有显著改善。此外，氯苯唑酸还具有良好的安全性和耐受性，不良反应发生率与安慰剂组相似。
氯苯唑酸是目前唯一一种能够延长TTR-CM患者生存期和改善临床结局的药物，也是首个在中国上市并纳入医保的罕见心脏病治疗药物。这对于广大TTR-CM患者来说无疑是一个重大利好，也体现了国家对罕见病领域的重视和支持。然而，由于该药在国内尚未普及，很多患者可能还不知道自己是否符合使用条件，或者如何获取该药。如果您有这方面的困惑或需求，您可以扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服，我们将为您提供专业的医药咨询服务。
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