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适应症:转甲状腺素蛋白淀粉样变性病
淀粉样变性病是一种罕见的遗传性疾病,导致体内产生异常的淀粉样蛋白,这些蛋白会沉积在各种器官和组织中,造成器官功能衰竭。转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(TTR-FAP)是淀粉样变性病的一种类型,主要影响神经系统和心脏。TTR-FAP患者的预期寿命一般不超过10年,且生活质量极差。
目前,治疗TTR-FAP的药物有两种,一种是氯苯唑酸(Tafamidis),另一种是帕提西兰(Patisiran)。氯苯唑酸是一种口服药物,可以稳定转甲状腺素蛋白,防止其分解成异常的淀粉样蛋白。帕提西兰是一种静脉注射药物,可以通过RNA干扰技术,抑制转甲状腺素蛋白的合成,从而减少异常的淀粉样蛋白的产生。
这两种药物都已经在欧美等国家上市,并且被纳入医保。然而,在中国,这两种药物都还没有正式进入市场,让许多TTR-FAP患者和家属感到无奈和绝望。他们只能通过海外药房等渠道购买这些药物,但是价格昂贵,负担沉重。
幸运的是,在2021年底,中国卫健委发布了《2021年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险用药目录》,将氯苯唑酸列入了医保目录。这意味着,TTR-FAP患者可以享受到国家的医保报销政策,大大降低了用药成本。据悉,目前已经有北京、上海、广州、深圳等多个城市开始实施新版医保政策,并且有部分医院已经开始为TTR-FAP患者提供氯苯唑酸的处方和用药指导。
这无疑是一个好消息,让许多“淀粉人”看到了希望。但是,由于氯苯唑酸在中国还没有正式上市,所以目前还需要通过海外药房等渠道购买。如果您或您的亲友患有TTR-FAP,并且想要使用氯苯唑酸治疗,请您联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供氯苯唑酸的相关信息,包括价格、用法、注意事项等,并且可以为您提供海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的目标是为您提供最专业、最贴心、最可靠的医药咨询服务,让您能够享受到最先进、最有效、最安全的治疗方案。
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