氯苯唑酸是一种抗癌药物，主要用于治疗转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性病（ATTR）。TTR是一种在血液中运输甲状腺激素和维生素A的蛋白质，当它发生突变或异常折叠时，会形成不溶性的淀粉样物质，沉积在心脏、神经系统和其他器官，导致器官功能衰竭。ATTR是一种罕见的遗传性或非遗传性疾病，目前没有根治的方法，预后很差。
氯苯唑酸的作用机制是通过稳定TTR的正常结构，阻止其形成淀粉样物质。氯苯唑酸是一种口服药物，每日一次，剂量为20毫克。氯苯唑酸已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗ATTR引起的心脏和神经系统损伤。氯苯唑酸的临床试验表明，它可以显著降低TTR淀粉样物质的沉积量，改善患者的心功能和生活质量，延长患者的生存期。
氯苯唑酸的常见不良反应包括尿路感染、上呼吸道感染、头痛、恶心、呕吐、腹泻等。氯苯唑酸可能与其他药物发生相互作用，影响其效果或安全性，因此在使用氯苯唑酸之前，应向医生咨询并告知自己正在使用的所有药物。氯苯唑酸还可能对肝脏造成损伤，因此在使用氯苯唑酸期间，应定期监测肝功能指标，并及时报告任何异常症状。
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