横纹肌肉瘤是一种恶性的软组织肿瘤，主要发生在儿童和青少年，常见的部位是四肢、头颈部和躯干。横纹肌肉瘤的治疗主要包括手术、放疗和化疗，但是对于晚期或复发的横纹肌肉瘤，目前还没有有效的治疗方法，预后非常差。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种新型药物IMX-110治疗横纹肌肉瘤儿科罕见病资格认定（Pediatric Rare Disease Designation）。这是IMX-110继获得治疗胰腺癌孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）后的又一重大进展。
IMX-110是一种由两种已有抗癌药物组成的复合物，分别是多西他赛（Docetaxel）和曲妥珠单抗（Trastuzumab）。多西他赛是一种广谱的紫杉醇类药物，可以抑制癌细胞的分裂和增殖。曲妥珠单抗是一种针对HER2阳性癌细胞的单克隆抗体，可以阻断HER2信号通路，从而抑制癌细胞的生长和转移。IMX-110将这两种药物以一定的比例混合在一起，形成了一种具有高效、低毒、低耐药性的新型药物。
IMX-110的开发公司Immix Biopharma表示，IMX-110不仅可以用于治疗HER2阳性的癌瘤，还可以用于治疗HER2阴性或低表达的癌瘤，因为它可以通过多种机制发挥抗癌作用。目前，IMX-110正在进行I期临床试验，主要评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和最佳剂量。该试验计划招募约40名患者，包括横纹肌肉瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、乳腺癌等多种类型的癌瘤。
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