Vertex自研疗法TRIKAFTA适用范围扩大，获批用于2-5岁幼儿的囊性纤维化治疗
囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种遗传性的、影响多个器官系统的慢性疾病，主要累及呼吸道、胰腺和肝脏。CF患者的体液分泌异常粘稠，导致呼吸道感染、消化不良、营养不良和肝功能异常等严重并发症。CF是一种罕见病，全球约有7万人患有这种疾病，其中约有3.5万人在美国。
目前，CF的治疗主要是对症支持治疗，包括抗生素、酶替代、营养补充等，但这些治疗不能根本改善CF患者的预后。CF的根本原因是由于CFTR基因突变导致的CFTR蛋白功能缺陷。CFTR蛋白是一种跨膜通道蛋白，负责调节氯离子和水分的运输。CFTR蛋白功能缺陷会导致体液分泌异常粘稠和盐分平衡失调。
为了针对CFTR蛋白功能缺陷进行治疗，Vertex公司开发了一系列的CFTR调节剂，包括针对不同类型的CFTR突变的单药或联合药物。其中，最新的三联药物TRIKAFTA（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）是一种能够同时修复多种类型的CFTR突变的药物，包括最常见的F508del突变。TRIKAFTA在2019年10月获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上、携带F508del突变或其他至少一种有效突变的CF患者。该药物在临床试验中显示了显著改善肺功能、降低肺部恶化风险、提高生活质量等效果。
近日，Vertex公司宣布，FDA已经扩大了TRIKAFTA的适应证，将其用于2-5岁、携带F508del突变或其他至少一种有效突变的CF幼儿。这是基于一项开放标签、多中心、两期临床试验（ARRIVAL）的结果，该试验评估了TRIKAFTA在这一年龄段的安全性和耐受性。试验结果显示，TRIKAFTA在2-5岁幼儿中具有可接受的安全性和耐受性，并能够显著提高汗液氯离子水平和胰腺弹力蛋白水平，这些都是反映CFTR功能改善的生物标志物。
Vertex公司首席执行官Reshma Kewalramani表示，这是一个重要的里程碑，意味着更多的CF患者可以从TRIKAFTA的治疗中受益。他说，Vertex公司致力于为所有CF患者提供创新的治疗方案，无论他们的年龄、病情或基因突变类型如何。他还表示，Vertex公司将继续与全球监管机构合作，以尽快将TRIKAFTA带给更多需要的患者。
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