骨髓瘤是一种由浆细胞异常增殖引起的恶性血液病，常见的症状包括骨痛、贫血、肾功能损害等。目前，骨髓瘤的治疗主要包括化疗、靶向药物、免疫治疗和造血干细胞移植等，但是很多患者会出现复发或难治性的情况，预后不佳。
近年来，CAR T细胞疗法作为一种新型的免疫治疗手段，引起了广泛的关注和期待。CAR T细胞是通过基因工程技术，将人工合成的具有特异性抗原识别能力的嵌合抗原受体（CAR）导入患者自身的T细胞中，使其具有识别和杀伤肿瘤细胞的能力。目前，已经有两种CAR T细胞产品获得了美国FDA的批准，分别是针对B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的Kymriah（tisagenlecleucel）和针对大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
而针对骨髓瘤的CAR T细胞产品，目前还没有获得FDA的批准，但是有多种候选药物正在进行临床试验。其中，最引人注目的是由美国Janssen公司和中国传奇生物联合开发的Cilta-Cel（ciltacabtagene autoleucel），它是一种针对BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR T细胞产品，BCMA是一种在正常浆细胞和骨髓瘤细胞上高表达的分子，被认为是一个理想的靶点。
Cilta-Cel在2020年11月获得了FDA的突破性治疗药物（BTD）认定，并于2021年2月向FDA提交了生物制品许可申请（BLA），预计在2021年11月获得批准。Cilta-Cel的申请主要基于一项名为CARTITUDE-1的二期临床试验，该试验招募了97例复发/难治性骨髓瘤患者，他们都曾经接受过至少3种以上的治疗方案，包括CD38单抗、PI类药物和IMiD类药物，并且对最后一线治疗无效或进展。
该试验的结果显示，Cilta-Cel给予这些患者后，总有效率（ORR）高达97.9%，完全缓解率（CR）达到67%，部分缓解率（PR）达到30.9%。中位随访时间为18个月，中位无进展生存期（PFS）为24.8个月，中位总生存期（OS）尚未达到。此外，Cilta-Cel的安全性也可接受，最常见的不良反应是细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，大多数为轻至中度，可用药物控制。
这些数据表明，Cilta-Cel在复发/难治性骨髓瘤中显示出强大的疗效和良好的耐受性，为这些没有其他有效治疗选择的患者带来了新的希望。如果Cilta-Cel能够获得FDA的批准，它将成为第一种针对骨髓瘤的CAR T细胞产品，也将开启一个新的治疗时代。
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