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肉瘤是一种罕见的恶性肿瘤，发生在软组织和骨骼中，包括脂肪、肌肉、神经、血管、结缔组织等。肉瘤的治疗主要包括手术、放疗和化疗，但是由于肉瘤的多样性和异质性，目前的治疗效果并不理想，复发和转移的风险较高。因此，寻找有效的药物治疗方案是肉瘤领域的重要课题。
近年来，随着生物标志物（Biomarker）在肿瘤诊断和治疗中的应用，肉瘤领域也出现了一些新的进展。生物标志物是指能够反映生物体状态或生理过程的物质或特征，如基因、蛋白质、代谢产物等。生物标志物可以用于评估肿瘤的发生、发展、预后和对药物的敏感性，从而为个体化治疗提供依据。
本文将介绍2021年以来，肉瘤领域药物治疗方面的一些新进展，主要涉及Biomarker及其他方面。
Biomarker方面
- 一项针对软组织肉瘤（STS）患者的回顾性分析显示，PD-L1阳性与较差的无进展生存（PFS）和总生存（OS）相关，而PD-1阳性与较好的PFS相关。这些结果提示PD-L1和PD-1可能是STS患者免疫检查点抑制剂（ICI）治疗的预后因素和预测因素。
- 一项针对骨肉瘤（OS）患者的前瞻性观察性队列研究显示，血清中miR-21水平与OS患者的预后相关，高miR-21水平与较差的PFS和OS相关。这些结果提示miR-21可能是OS患者化疗敏感性和预后的Biomarker。
- 一项针对恶性周围神经鞘瘤（MPNST）患者的回顾性队列研究显示，MPNST患者中存在两种不同的免疫表型：免疫温和型（IM）和免疫冷冻型（IC）。IM表型具有较高的免疫细胞浸润、较高的PD-L1表达和较高的突变负荷，而IC表型则相反。IM表型与较好的PFS相关，而IC表型与较差的PFS相关。这些结果提示MPNST患者中存在不同的免疫微环境，可能影响ICI治疗效果。
其他方面
- 一项针对STS患者的III期临床试验显示，与安慰剂相比，口服小分子抑制剂Tazemetostat能够显著延长携带INI1缺失的STS患者的PFS，中位PFS分别为5.6个月和1.4个月，风险比为0.43。Tazemetostat是一种选择性的EZH2抑制剂，EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，与INI1缺失相关的肿瘤发生和发展有关。这些结果提示Tazemetostat可能是一种有效的针对INI1缺失的STS患者的靶向药物。
- 一项针对OS患者的II期临床试验显示，与安慰剂相比，口服小分子抑制剂Regorafenib能够显著延长经过标准化疗后进展的OS患者的PFS，中位PFS分别为3.6个月和1.7个月，风险比为0.50。Regorafenib是一种多靶点抑制剂，能够抑制多种与肿瘤血管生成、增殖和转移相关的激酶，如VEGFR、PDGFR、FGFR、KIT等。这些结果提示Regorafenib可能是一种有效的针对难治性OS患者的药物。
- 一项针对MPNST患者的II期临床试验显示，与安慰剂相比，口服小分子抑制剂Selumetinib能够显著延长神经纤维瘤病1型（NF1）相关的MPNST患者的PFS，中位PFS分别为10.8个月和3.7个月，风险比为0.46。Selumetinib是一种选择性的MEK1/2抑制剂，MEK1/2是一种与RAS/RAF信号通路相关的激酶，NF1相关的MPNST中常见RAS/RAF信号通路异常活化。这些结果提示Selumetinib可能是一种有效的针对NF1相关的MPNST患者的药物。
以上就是2021年以来肉瘤领域药物治疗方面的一些新进展，希望对您有所帮助。如果您想了解更多关于肉瘤或其他肿瘤的信息，或者想咨询海外药物渠道、海外就医服务等问题，欢迎扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们致力于为广大癌症患者提供最新、最全面、最专业的医药信息和服务。
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