白血病是一种恶性血液病,主要表现为骨髓造血功能异常,导致白细胞异常增多或减少,影响正常的免疫功能。白血病的治疗方法主要有化疗、放疗、靶向治疗和造血干细胞移植等,但是这些方法都有一定的副作用和风险,而且治愈率不高。
杜韦利西布(Duvelisib)是一种口服的靶向药物,它可以抑制PI3Kδ和PI3Kγ两种重要的信号通路,从而阻断白血病细胞的生存和增殖。杜韦利西布已经在美国、欧盟、日本等地获得批准,用于治疗复发或难治性的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL),以及复发或难治性的滤泡性淋巴瘤(FL)。
杜韦利西布的临床试验结果显示,它可以显著提高患者的缓解率和无进展生存期,与其他靶向药物相比,有更好的效果。例如,在DUO试验中,杜韦利西布与奥法替尼(Ofatumumab)相比,可以将CLL或SLL患者的中位无进展生存期从9.9个月延长到13.3个月,缓解率也从26%提高到73%。在DYNAMO试验中,杜韦利西布可以使FL患者的缓解率达到41%,其中完全缓解率为6%,部分缓解率为35%。
杜韦利西布的安全性也得到了临床试验的证实,它的不良反应主要包括感染、低血小板、低中性粒细胞、低红细胞、腹泻、肝功能异常、皮疹等,大多数为轻度或中度,可以通过调整剂量或对症治疗来控制。杜韦利西布的剂量为每日25毫克,每12小时一次,连续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
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