吉瑞替尼(Gilteritinib)是一种靶向药物,主要用于治疗急性髓系白血病(AML)。AML是一种恶性血液病,主要表现为骨髓中异常的白血细胞增生,导致正常的造血功能受到抑制,出现贫血、出血、感染等症状。AML的发病率随着年龄的增加而升高,预后较差,5年生存率仅为28%。
吉瑞替尼是一种针对FLT3基因突变的抑制剂,FLT3基因突变是AML最常见的基因异常之一,约占30%。FLT3基因突变会导致白血细胞过度增殖和分化障碍,增加复发风险和降低生存率。吉瑞替尼可以有效地抑制FLT3基因突变引起的信号通路,从而抑制白血细胞的增殖和诱导凋亡。
吉瑞替尼已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性的AML患者。根据临床试验的结果,吉瑞替尼相比于化疗,可以显著提高患者的总体缓解率(ORR),达到34% vs 15%,并且可以延长患者的中位无进展生存期(PFS),达到2.8个月 vs 0.7个月。最重要的是,吉瑞替尼可以延长患者的中位总生存期(OS),达到9.3个月 vs 5.6个月。这意味着吉瑞替尼可以让患者多活近4个月。
吉瑞替尼是一种口服药物,每天一次,每次120毫克,服用方便。吉瑞替尼的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常、感染、出血等,大多数为轻至中度,可通过调整剂量或对症治疗来控制。吉瑞替尼的严重不良反应包括心律失常、心功能不全、急性肾损伤等,需要密切监测和及时处理。
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