白血病是一种恶性血液病,主要表现为白细胞异常增多,影响正常的造血功能。白血病分为急性和慢性两种,其中急性髓性白血病(AML)是最常见的一种,占所有白血病的40%左右。AML的治疗主要包括化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等,但是这些方法都有一定的局限性和副作用,因此需要开发更有效和安全的药物。
吉妥单抗(Gilteritinib)是一种新型的治疗AML的药物,它是一种口服的FLT3抑制剂,可以针对AML细胞中最常见的突变基因FLT3进行靶向治疗。FLT3是一种骨髓细胞表面的受体酪氨酸激酶,它在正常情况下参与造血细胞的分化和增殖,但是在AML细胞中,FLT3发生了内部串联重复(ITD)或点突变(TKD)等类型的突变,导致其过度激活,促进白血病细胞的无限制增长。吉妥单抗可以有效地抑制FLT3的活性,从而抑制白血病细胞的生长和存活。
吉妥单抗已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得了批准,用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性AML患者。吉妥单抗的临床试验显示,与化疗相比,吉妥单抗可以显著提高这类患者的总体生存期和无进展生存期,并且具有较好的耐受性和安全性。吉妥单抗还可以与其他药物联合使用,以提高治疗效果。
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