胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的恶性肿瘤，常见于胃和小肠。GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变有关，这些基因编码了受体酪氨酸激酶，是细胞生长和分化的重要调节因子。GIST患者的治疗主要包括手术切除、靶向药物治疗和放化疗。目前，国内外批准用于GIST治疗的靶向药物有伊马替尼（Glivec）、舒尼替尼（Sutent）、雷利替尼（Stivarga）等，但这些药物对某些基因突变类型的GIST效果不佳，如PDGFRA D842V突变型。
近日，一款新型的GIST靶向药物AYVAKIT（avapritinib）在中国香港获得了药品注册证书，这是继美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、新西兰、新加坡和韩国之后，该药在全球的第八个市场。AYVAKIT是由美国Blueprint Medicines公司开发的一种口服小分子抑制剂，能够高度选择性地抑制KIT和PDGFRA受体酪氨酸激酶，包括PDGFRA D842V突变型。该药已经在多个国家和地区获得了孤儿药资格和突破性治疗认定。
AYVAKIT的上市主要依据了一项名为NAVIGATOR的三期临床试验的结果，该试验招募了全球43个中心的460例晚期或转移性GIST患者，其中138例为PDGFRA D842V突变型。结果显示，AYVAKIT对PDGFRA D842V突变型GIST患者的客观缓解率（ORR）为86%，中位持续缓解时间（DoR）为20.9个月；对其他KIT或PDGFRA突变型GIST患者的ORR为22%，中位DoR为10.2个月。此外，AYVAKIT还表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应为水肿、恶心、腹泻、贫血、记忆力下降等。
据了解，AYVAKIT目前在中国大陆尚未获批上市，但已经进入了国家医保目录谈判范围。对于急需使用该药的GIST患者来说，可以通过海外药房购买香港或其他地区已经上市的AYVAKIT。泰必达是一家专业的医药咨询公司，可以为您提供关于AYVAKIT的最新资讯、用法用量、注意事项、价格比较等方面的咨询服务。如果您有任何关于AYVAKIT或其他抗癌药物的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码联系我们的客服。
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