胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的恶性肿瘤，常见于胃和小肠，占所有消化道肿瘤的1%~3%。GIST的发生与KIT基因突变有关，导致KIT受体持续激活，促进细胞增殖和存活。阿伐普替尼（Avapritinib）是一种靶向KIT受体的药物，可以有效抑制KIT受体的活性，从而阻断GIST细胞的生长和扩散。
阿伐普替尼是美国FDA于2020年1月批准上市的一种新型靶向药物，用于治疗KIT外显子11位点突变或未知突变类型的胃肠道间质瘤（GIST）患者，以及KIT或PDGFRA外显子18位点突变的GIST患者。阿伐普替尼是目前唯一一种能够有效治疗PDGFRA D842V突变的GIST患者的药物，这种突变在中国约占GIST患者的6%。
阿伐普替尼的治疗效果如何呢？根据临床试验的结果，阿伐普替尼对于KIT外显子11位点突变或未知突变类型的GIST患者，其总有效率为84%，中位无进展生存期为18.6个月；对于KIT或PDGFRA外显子18位点突变的GIST患者，其总有效率为89%，中位无进展生存期为24个月。这些数据显示，阿伐普替尼是一种高效且持久的靶向药物，可以显著改善GIST患者的预后。
阿伐普替尼在使用过程中需要注意什么呢？首先，阿伐普替尼是一种口服药物，每日一次，每次300毫克，饭前或饭后均可服用。其次，阿伐普替尼可能会引起一些不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、头痛、眩晕、记忆力下降、视力模糊等。如果出现这些反应，请及时与医生沟通，调整用药剂量或采取对症治疗。最后，阿伐普替尼是一种处方药物，不能随意购买和使用，需要在医生的指导下合理用药。
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