胃肠道间质瘤是一种发生在消化道的肿瘤，它是一种软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤的20%左右。胃肠道间质瘤的发病原因尚不明确，但与基因突变有关。目前，胃肠道间质瘤的治疗方法主要有手术切除、放化疗和靶向药物治疗。其中，靶向药物治疗是近年来发展起来的一种新型治疗方式，它可以针对胃肠道间质瘤细胞上的特定分子进行作用，从而抑制肿瘤的生长和扩散。
阿伐普替尼（Avapritinib）是一种针对KIT和PDGFRA突变的靶向药物，它可以有效地抑制KIT和PDGFRA突变引起的信号通路，从而阻止胃肠道间质瘤细胞的增殖和存活。阿伐普替尼是目前唯一一种能够有效治疗D842V突变型胃肠道间质瘤的药物，这种突变型占所有胃肠道间质瘤的5%至10%，且对其他靶向药物如伊马替尼（Imatinib）和西妥昔单抗（Sunitinib）不敏感。
阿伐普替尼是由美国蓝帆生物制药公司（Blueprint Medicines）开发的一种口服药物，目前已经在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、新西兰等多个国家和地区获得批准上市，用于治疗KIT或PDGFRA突变型胃肠道间质瘤的成人患者。阿伐普替尼的商品名为Ayvakit，在中国大陆尚未获得批准上市。
阿伐普替尼的临床试验结果显示，该药物对于D842V突变型胃肠道间质瘤患者有着显著的抗肿瘤效果，其总有效率为88%，中位无进展生存期为24个月。此外，阿伐普替尼也对其他KIT或PDGFRA突变型胃肠道间质瘤患者有着良好的效果，其总有效率为57%，中位无进展生存期为18.6个月。阿伐普替尼的常见不良反应包括恶心、腹泻、呕吐、水肿、头痛、皮疹等，大多数为轻至中度，可通过调整剂量或对症处理来缓解。
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