胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的恶性肿瘤，常见于胃和小肠。GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变有关，这些基因编码了受体酪氨酸激酶，是细胞生长和分化的重要调节因子。当这些基因突变后，受体酪氨酸激酶会持续激活，导致细胞异常增殖，形成肿瘤。
目前，治疗GIST的主要方法是手术切除肿瘤，但是手术并不能完全根治GIST，有很高的复发率和转移率。因此，很多GIST患者需要辅助药物治疗，以延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。靶向药物是治疗GIST的有效选择，它们可以针对受体酪氨酸激酶进行抑制，阻断信号传导，抑制肿瘤生长。
阿伐普替尼（Avapritinib）是一种新型的靶向药物，它可以特异性地抑制KIT和PDGFRA基因突变引起的受体酪氨酸激酶活性。阿伐普替尼在2020年1月被美国FDA批准用于治疗KIT或PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST患者，以及其他KIT或PDGFRA突变的不可切除或转移性GIST患者，在其他靶向药物治疗失败或不能耐受的情况下使用。阿伐普替尼是目前唯一一种能够有效抑制KIT或PDGFRA外显子18突变的药物，这种突变在GIST中占比约10%，且预后较差。
阿伐普替尼的临床效果主要来自于一项名为NAVIGATOR的三期临床试验。该试验招募了460例不可切除或转移性GIST患者，其中43例为KIT或PDGFRA外显子18突变型，417例为其他类型。试验结果显示，在外显子18突变型患者中，阿伐普替尼的总有效率（ORR）为84%，中位PFS为24个月；在其他类型患者中，阿伐普替尼的ORR为22%，中位PFS为4.2个月。这些数据表明，阿伐普替尼对于GIST患者有显著的临床效益，尤其是对于外显子18突变型患者。
阿伐普替尼的常见不良反应包括恶心、腹泻、呕吐、腹部疼痛、水肿、头痛、皮疹、贫血等。大多数不良反应为轻至中度，可以通过剂量调整或对症治疗来缓解。阿伐普替尼的严重不良反应包括出血、心脏功能异常、高血压、神经系统损伤等，需要密切监测和及时处理。
阿伐普替尼是一种创新的靶向药物，为GIST患者提供了新的治疗选择，特别是对于KIT或PDGFRA外显子18突变型患者，阿伐普替尼可以显著改善其预后。如果您想了解更多关于阿伐普替尼的信息，或者想咨询其他关于GIST的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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