瑞派替尼:一种有效延长胃肠道间质瘤患者生存期的新药

胃肠道间质瘤(GIST)是一种发生在消化道的恶性肿瘤,常见于胃和小肠。GIST的发病原因尚不明确,但与基因突变有关。目前,GIST的治疗主要包括手术切除、靶向药物和放化疗等。然而,由于GIST的复发率高,且对传统的化疗和放疗不敏感,因此,靶向药物成为了GIST患者的主要治疗选择。

瑞派替尼:一种有效延长胃肠道间质瘤患者生存期的新药

靶向药物是一种能够针对肿瘤细胞特有的分子或信号通路,从而抑制肿瘤生长和转移的药物。目前,已经有多种靶向药物用于GIST的治疗,如伊马替尼(格列卫)、舒尼替尼(速美达)、雷利替尼(泰仙)等。然而,这些药物也存在一些局限性,如耐药性、毒副作用、价格高昂等。因此,开发更安全、更有效、更经济的靶向药物是GIST患者的迫切需求。

近年来,一种新型的靶向药物——瑞派替尼(Ripretinib)引起了人们的关注。瑞派替尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够同时抑制KIT、PDGFRA、VEGFR2和BRAF等多种与GIST相关的信号通路。瑞派替尼不仅能够有效地抵抗已知的KIT和PDGFRA突变,还能够覆盖其他未知或复杂的突变。因此,瑞派替尼被认为是一种具有广谱抗GIST活性的新药。

为了验证瑞派替尼的安全性和有效性,国际多中心进行了一项名为INVICTUS的三期临床试验。该试验招募了129名经过三线或四线治疗后仍进展的晚期GIST患者,随机分为两组,一组接受瑞派替尼150mg每日一次,另一组接受安慰剂。结果显示,与安慰剂组相比,瑞派替尼组的无进展生存期(PFS)显著延长,中位数为6.3个月 vs 1.0个月(风险比0.15;95%置信区间0.09-0.25;P<0.0001)。此外,瑞派替尼组的总体生存期(OS)也有所改善,中位数为15.1个月 vs 6.6个月(风险比0.36;95%置信区间0.21-0.62;P=0.0004)。在安全性方面,瑞派替尼组的最常见不良反应为脱发、乏力、恶心、腹泻、皮疹、肌肉痛和关节痛等,大多为轻至中度,可耐受。基于这些结果,美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年5月批准了瑞派替尼作为四线或以上治疗失败的晚期GIST患者的新药。

瑞派替尼的出现为GIST患者带来了新的希望,也为GIST的治疗开辟了新的方向。然而,瑞派替尼目前在中国尚未上市,且价格昂贵,给GIST患者的用药带来了困难。如果您想了解更多关于瑞派替尼的信息,或者想咨询其他关于GIST的问题,欢迎扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供最新、最全面、最权威的医药信息,包括药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的宗旨是让每一位患者都能够享受到最优质的医疗资源,让每一位患者都能够拥有更好的生活质量。

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