胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的恶性肿瘤，常见于胃和小肠。GIST的发病原因尚不明确，但与基因突变有关。目前，GIST的治疗主要包括手术切除、靶向药物和放化疗等。然而，由于GIST的复发率高，且对传统的化疗和放疗不敏感，因此，靶向药物成为了GIST患者的主要治疗选择。
靶向药物是一种能够针对肿瘤细胞特有的分子或信号通路，从而抑制肿瘤生长和转移的药物。目前，已经有多种靶向药物用于GIST的治疗，如伊马替尼（格列卫）、舒尼替尼（速美达）、雷利替尼（泰仙）等。然而，这些药物也存在一些局限性，如耐药性、毒副作用、价格高昂等。因此，开发更安全、更有效、更经济的靶向药物是GIST患者的迫切需求。
近年来，一种新型的靶向药物——瑞派替尼（Ripretinib）引起了人们的关注。瑞派替尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够同时抑制KIT、PDGFRA、VEGFR2和BRAF等多种与GIST相关的信号通路。瑞派替尼不仅能够有效地抵抗已知的KIT和PDGFRA突变，还能够覆盖其他未知或复杂的突变。因此，瑞派替尼被认为是一种具有广谱抗GIST活性的新药。
为了验证瑞派替尼的安全性和有效性，国际多中心进行了一项名为INVICTUS的三期临床试验。该试验招募了129名经过三线或四线治疗后仍进展的晚期GIST患者，随机分为两组，一组接受瑞派替尼150mg每日一次，另一组接受安慰剂。结果显示，与安慰剂组相比，瑞派替尼组的无进展生存期（PFS）显著延长，中位数为6.3个月 vs 1.0个月（风险比0.15；95%置信区间0.09-0.25；P<0.0001）。此外，瑞派替尼组的总体生存期（OS）也有所改善，中位数为15.1个月 vs 6.6个月（风险比0.36；95%置信区间0.21-0.62；P=0.0004）。在安全性方面，瑞派替尼组的最常见不良反应为脱发、乏力、恶心、腹泻、皮疹、肌肉痛和关节痛等，大多为轻至中度，可耐受。基于这些结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年5月批准了瑞派替尼作为四线或以上治疗失败的晚期GIST患者的新药。
瑞派替尼的出现为GIST患者带来了新的希望，也为GIST的治疗开辟了新的方向。然而，瑞派替尼目前在中国尚未上市，且价格昂贵，给GIST患者的用药带来了困难。如果您想了解更多关于瑞派替尼的信息，或者想咨询其他关于GIST的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供最新、最全面、最权威的医药信息，包括药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的宗旨是让每一位患者都能够享受到最优质的医疗资源，让每一位患者都能够拥有更好的生活质量。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/weichangdaojianzhiliu/42014.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
