NCCN指南将瑞派替尼列为胃肠道间质瘤首选的四线治疗方案

胃肠道间质瘤

胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumor,GIST)是一种发生在消化道的肿瘤,主要由神经嵴细胞(Cajal细胞)或其前体细胞恶性转化而来。GIST是最常见的软组织肉瘤,约占所有软组织肉瘤的20%。GIST的发病率约为每10万人中15-20例,多见于中老年人,男女发病率相近。GIST的临床表现多样,常见的有腹部不适、腹痛、消化道出血、腹部包块等,部分患者无明显症状,偶然发现。

NCCN指南将瑞派替尼列为胃肠道间质瘤首选的四线治疗方案

GIST的诊断主要依靠内镜或手术切除后的组织学和免疫组化检查。GIST的治疗方法包括手术、靶向药物和放射治疗等。手术是GIST的根本治疗方法,但对于晚期或复发性GIST,单纯手术效果不佳,需要联合靶向药物治疗。目前,国际上推荐的一线靶向药物是伊马替尼(格列卫),二线靶向药物是舒尼替尼(速优达),三线靶向药物是雷利替尼(泰仑)。然而,由于耐药或不耐受等原因,部分患者在使用这些药物后仍然会出现进展或无效。因此,寻找更有效的四线及以上治疗方案是迫切需要解决的问题。

瑞派替尼

瑞派替尼(Ripretinib)是一种新型的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),能够同时抑制KIT和PDGFRA突变所致的信号通路,并能够克服KIT和PDGFRA突变导致的耐药性。2019年12月,美国FDA授予瑞派替尼突破性治疗药物资格(BTD),用于治疗经过三种或更多种TKI治疗后进展或无效的GIST患者。2020年5月,美国FDA正式批准了瑞派替尼作为四线及以上治疗方案,用于治疗经过三种或更多种TKI治疗后进展或无效的GIST患者。

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NCCN指南的更新

NCCN(National Comprehensive Cancer Network,美国国家综合癌症网络)是一个由28家世界领先的癌症中心组成的非营利性联盟,旨在为癌症患者提供最新、最高质量的癌症诊断和治疗指南。NCCN指南是目前世界上最权威、最具影响力的癌症诊疗指南之一,被广泛应用于临床实践和医学教育。

2021年9月,NCCN更新了GIST的诊断和治疗指南,将瑞派替尼列为GIST的

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