胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在消化道的恶性肿瘤，常见于胃和小肠。GIST的发生与KIT或PDGFRA基因突变有关，这些基因编码了受体酪氨酸激酶，是细胞生长和分化的重要调节因子。GIST的治疗主要包括手术切除、靶向药物和放化疗等。目前，靶向药物伊马替尼（Glivec）是GIST的一线治疗药物，但部分患者会出现耐药或不能耐受伊马替尼的副作用。因此，寻找新的有效的靶向药物是GIST治疗的迫切需求。
瑞派替尼（Ripretinib）是一种新型的KIT/PDGFRA抑制剂，可以同时抑制多种突变型的受体酪氨酸激酶，从而有效地阻断GIST细胞的信号通路。近日，美国FDA批准了瑞派替尼作为治疗已接受3种或更多种靶向药物（包括伊马替尼）失败的晚期GIST患者的四线治疗药物。这一批准是基于一项名为INVICTUS的III期临床试验的结果，该试验比较了瑞派替尼和安慰剂对于晚期GIST患者的效果。
INVICTUS试验共纳入129名已接受3种或更多种靶向药物失败的晚期GIST患者，随机分为两组，一组接受口服瑞派替尼150mg每日一次，另一组接受安慰剂。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）和安全性等。结果显示，瑞派替尼组的中位PFS为6.3个月，显著高于安慰剂组的1.0个月（风险比为0.15，95%置信区间为0.09-0.25，P<0.0001）。此外，瑞派替尼组的中位OS为15.1个月，也高于安慰剂组的6.6个月（风险比为0.36，95%置信区间为0.21-0.62，P=0.0004）。瑞派替尼组的ORR为9.4%，而安慰剂组为0%。在安全性方面，瑞派替尼组最常见的不良反应有脱发、疲劳、恶心、腹泻、便秘、肌肉骨骼疼痛、皮疹、高血压、呕吐和腹部胀气等。总体而言，瑞派替尼被认为是耐受性良好的。
瑞派替尼的上市为晚期GIST患者提供了一种新的有效的治疗选择，也为GIST的靶向治疗开辟了新的方向。如果您想了解更多关于瑞派替尼的信息，或者想咨询其他关于GIST的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供专业、贴心、全面的服务。
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