胃肠道间质瘤(GIST)是一种发生在消化道的恶性肿瘤,常见于胃和小肠。GIST的发生与KIT基因突变有关,导致KIT蛋白过度激活,促进细胞增殖和抗凋亡。目前,GIST的标准治疗方案是手术切除肿瘤,但是约有50%的患者会出现复发或转移。因此,需要靶向KIT蛋白的药物来抑制GIST的生长和扩散。
瑞派替尼(Ripretinib)是一种新型的KIT/PDGFRA抑制剂,可以有效地抑制多种KIT/PDGFRA突变型,包括一些对伊马替尼(Imatinib)等其他药物耐药的突变型。瑞派替尼已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准,用于治疗伊马替尼等药物耐药或不能耐受的GIST患者。
瑞派替尼的临床试验显示,它可以显著延长GIST患者的无进展生存期(PFS),即患者没有出现肿瘤增大或新转移的时间。在INVICTUS III期试验中,与安慰剂相比,瑞派替尼可以将PFS从1个月提高到6.3个月,风险降低85%。此外,瑞派替尼还可以改善患者的生活质量,减少肿瘤相关的症状,如腹痛、消化不良、出血等。
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