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肿瘤科
SpringWorks Therapeutics 是一家致力于开发创新药物的生物制药公司，近日宣布其针对成人硬纤维瘤（adult desmoid tumors）的新药 Nirogacestat 的新药申请（NDA）已被美国食品和药物管理局（FDA）接受并获得优先审评资格。该公司预计 FDA 将于 2022 年 5 月 30 日前做出最终决定。
硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，通常发生在四肢、腹部或胸部，可以压迫周围的神经、血管或器官，导致严重的疼痛、功能障碍和畸形。目前，没有 FDA 批准的治疗方案，患者通常需要依赖手术、放射治疗或化学治疗等方法来控制肿瘤的生长。然而，这些方法往往伴随着严重的副作用和复发风险。
Nirogacestat 是一种口服的、选择性的、非竞争性 γ-分泌酶抑制剂，可以阻断 β-淀粉样蛋白前体蛋白（APP）的切割，从而降低 β-淀粉样蛋白（Aβ）的生成。Aβ 是一种与阿尔茨海默病相关的神经毒性肽，也被认为是硬纤维瘤发生和进展的关键因素。Nirogacestat 的新药申请主要基于一项名为 DeFi 的三期临床试验的结果，该试验是一项多中心、开放标签、单臂试验，招募了 44 名成人硬纤维瘤患者，评估了 Nirogacestat 的安全性和有效性。试验结果显示，Nirogacestat 达到了主要终点，即 6 个月无进展生存率（PFSR）为 97%，中位无进展生存期（PFS）尚未达到。此外，Nirogacestat 还显示出了良好的耐受性和可管理的安全性。
SpringWorks Therapeutics 的首席执行官 Saqib Islam 表示：“我们很高兴 FDA 接受了我们的 Nirogacestat 新药申请，并授予了优先审评资格，这反映了该机构对硬纤维瘤患者迫切需要有效治疗方案的认识。我们将继续与 FDA 密切合作，以实现我们为这一罕见而严重的肿瘤类型提供潜在治愈方案的愿景。”
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