适应症：慢性粒细胞白血病（CML）
慢性粒细胞白血病（CML）是一种由于染色体异常导致的恶性血液病，主要特征是白细胞的数量异常增多。CML的发病率约为每10万人中1-2例，占所有白血病的15%-20%。CML的治疗主要是靶向药物，如伊马替尼（格列卫）、达沙替尼（斯普喜）、尼洛替尼（泰济宁）等，这些药物可以有效抑制异常白细胞的增殖，改善患者的生存质量和预后。
然而，这些药物并不能完全清除体内的异常细胞，也不能根治CML。因此，患者需要长期服用药物，以维持稳定的疾病状态。长期服药不仅会带来经济负担和不良反应，还会影响患者的生活质量和心理健康。因此，很多患者希望能够在达到一定的治疗效果后停止服药，实现无治疗缓解（TFR）。TFR是指在达到深度分子缓解（DMR）后停止服药，仍能保持DMR或更低水平的分子缓解（MR），不出现分子复发或临床复发。
目前，已有多项临床试验探讨了CML患者停药后的TFR率和安全性。例如，STIM试验、TWISTER试验、EURO-SKI试验、ENESTop试验、ENESTFreedom试验等。这些试验表明，在达到DMR后停止服药是可行的，并且有一定比例的患者可以实现TFR。但是，这些试验也存在一些局限性，如样本量较小、随访时间较短、停药标准不统一、停药前用药时间和种类不同等。因此，需要更多的证据来支持CML患者停药的策略和指导。
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