CT103A是一种基于CAR-T技术的新型免疫细胞疗法，由中国的卡思泰生物科技有限公司开发，用于治疗复发或难治性的多发性骨髓瘤（MM）。近日，美国食品和药物管理局（FDA）正式授予CT103A“孤儿药”称号，这意味着该药物在美国市场上将享有7年的专利保护期和其他优惠政策。
多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，主要表现为骨髓中异常增生的浆细胞。这些浆细胞会分泌大量的异常免疫球蛋白，导致免疫功能下降、贫血、出血、感染、肾功能损害等严重后果。目前，多发性骨髓瘤的治疗主要包括化疗、放疗、靶向药物、免疫调节剂、干细胞移植等手段，但是很多患者会出现复发或耐药的情况，预后不佳。
CT103A是一种利用患者自身T细胞进行基因修饰，使其表达能够识别并杀死BCMA（B细胞成熟抗原）阳性细胞的受体，从而达到消灭异常浆细胞的目的。CT103A与其他CAR-T产品相比，具有更高的安全性和有效性，能够在低剂量下就产生持久的临床反应。目前，CT103A已经在中国进行了一期和二期临床试验，并取得了令人鼓舞的结果。在二期试验中，接受CT103A治疗的45例复发或难治性MM患者中，有43例（95.6%）达到了客观缓解（ORR），其中38例（84.4%）达到了完全缓解（CR）。此外，CT103A还能够有效降低细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等不良反应的发生率。
FDA授予CT103A“孤儿药”称号是对该药物在MM领域的创新价值和潜在优势的认可，也为该药物进入美国市场提供了更多的支持和保障。据悉，卡思泰生物科技有限公司已经与美国的凯特生物制药公司签署了一项战略合作协议，共同推进CT103A在美国和其他国家和地区的临床开发和商业化。该公司表示，将继续加快CT103A的全球化进程，为更多的MM患者带来福音。
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