NTRK基因融合是一种罕见的遗传变异，导致神经营养因子受体（NTR）的过度激活，从而促进肿瘤细胞的生长和分化。NTRK基因融合可以发生在多种肿瘤类型中，包括甲状腺癌、肺癌、结直肠癌、胆管癌、胃癌、乳腺癌、软组织肉瘤等。NTRK基因融合阳性肿瘤的发生率约为0.1%-1%，但在某些儿童肿瘤中，如婴儿纤维肉瘤和先天性横纹肌肉瘤，其发生率可高达90%。
拉罗替尼（Larotrectinib）是一种口服的小分子药物，能够特异性地抑制NTR受体的酪氨酸激酶活性，从而阻断NTRK基因融合所引起的信号通路。拉罗替尼是第一个针对NTRK基因融合阳性肿瘤的药物，也是第一个无论肿瘤组织来源如何，只要检测到NTRK基因融合就可以使用的药物。拉罗替尼已经在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区获得批准，用于治疗局部晚期或转移性的NTRK基因融合阳性实体瘤。
拉罗替尼的临床效果主要来自于三项相互关联的I/II期临床试验，分别是LOXO-TRK-14001、SCOUT和NAVIGATE。这三项试验共纳入了55种不同类型的NTRK基因融合阳性实体瘤患者，年龄从1个月到80岁不等，其中包括17例儿童患者。拉罗替尼的给药剂量为每日100mg或150mg，或者按体表面积计算每日100mg/m2。
根据2018年在新英格兰医学杂志上发表的一篇论文，拉罗替尼在这三项试验中表现出了惊人的抗肿瘤效果。在153例可评价的患者中，拉罗替尼的总有效率（ORR）为75%，其中22%为完全缓解（CR），53%为部分缓解（PR）。在55种不同类型的肿瘤中，有12种肿瘤至少有一例患者达到了CR或PR。拉罗替尼的中位持续时间（DOR）为35.2个月，中位无进展生存期（PFS）为28.3个月。值得注意的是，在17例儿童患者中，拉罗替尼的ORR为93%，其中47%为CR，47%为PR。此外，在12例颅内转移的患者中，拉罗替尼也显示出了良好的颅内效果，ORR为50%，其中8%为CR，42%为PR。
拉罗替尼的安全性也令人满意。在176例接受过拉罗替尼治疗的患者中，最常见的不良反应（≥20%）是增加转氨酶（45%）、疲劳（37%）、恶心（29%）、咳嗽（29%）、呕吐（26%）、便秘（24%）、腹泻（22%）和头痛（21%）。大多数不良反应为轻度或中度，只有9%的患者因为不良反应而减少剂量，3%的患者因为不良反应而停药。没有出现与拉罗替尼相关的4级或5级不良反应。
总之，拉罗替尼是一种针对NTRK基因融合阳性肿瘤的创新药物，无论肿瘤来源于哪个器官，只要检测到NTRK基因融合，就可以使用拉罗替尼治疗。拉罗替尼具有显著的抗肿瘤效果，包括对儿童肿瘤和颅内转移的效果，同时也具有良好的安全性和耐受性。拉罗替尼为NTRK基因融合阳性肿瘤患者带来了新的希望和选择。
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