适应症：多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（MM）是一种由浆细胞异常增殖引起的恶性血液病，占所有血液肿瘤的10%左右，是成人最常见的原发性骨髓肿瘤。目前，尚无根治方法，患者需要长期接受化疗、靶向药物、免疫治疗等综合治疗。然而，随着治疗时间的延长，患者往往会出现耐药性，导致治疗效果下降，预后不佳。
为了改善这些重度预治疗的MM患者的生存质量和生存期，美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年11月5日批准了一种新型的CAR-T细胞免疫治疗——Cilta-cel（cilta-cel），用于治疗接受过至少4种先前治疗方案且已经复发或难治的MM患者。
Cilta-cel是一种自体T细胞免疫治疗，它通过基因工程技术将患者自身的T细胞改造成能够识别并杀死表达BCMA（B细胞成熟抗原）的浆细胞的CAR-T细胞。BCMA是一种在正常和恶性浆细胞上高表达的分子，是MM的一个重要靶点。
Cilta-cel的批准是基于一项名为CARTITUDE-1的国际多中心、单臂、开放标签、第二期临床试验的结果。该试验共纳入99例符合条件的MM患者，他们都曾经接受过至少4种先前治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、CD38单抗和化学药物。这些患者在接受Cilta-cel治疗后，总缓解率达到了97.9%，完全缓解率达到了67.7%，中位无进展生存期为24.8个月。
Cilta-cel的常见不良反应包括细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性、感染、贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等。CRS是一种由于大量CAR-T细胞释放细胞因子引起的全身性反应，表现为发热、低血压、呼吸困难等。神经毒性是一种由于CAR-T细胞对中枢神经系统的影响引起的反应，表现为头晕、头痛、意识障碍等。这些不良反应通常可以通过给予托珠单抗或地塞米松等药物来缓解或控制。
Cilta-cel是FDA批准的第六种CAR-T细胞免疫治疗，也是第二种用于治疗MM的CAR-T细胞免疫治疗，另一种是Abecma（ide-cel），于2021年3月批准。Cilta-cel与Abecma的区别在于，Cilta-cel使用了一种双域抗体（2+1）作为CAR-T细胞的识别结构，而Abecma使用了一种单域抗体（1+1）作为CAR-T细胞的识别结构。这种差异可能会影响两者的治疗效果和安全性，但目前还没有直接比较的数据。
Cilta-cel的批准为重度预治疗的MM患者提供了一种新的治疗选择，也展示了CAR-T细胞免疫治疗在血液肿瘤领域的巨大潜力。然而，由于Cilta-cel的价格昂贵、制备周期长、不良反应严重等原因，它并不适合所有的MM患者。因此，患者在选择Cilta-cel治疗之前，需要与专业的医生进行充分的沟通和评估，以确定自己是否符合条件，是否能够承受风险和费用。
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