适应症：肿瘤科
FDA（美国食品药品监督管理局）近日授予了CRISPR Therapeutics公司的CTX110再生医学高级疗法（RMAT）称号，用于治疗复发/难治性CD19+ B细胞恶性肿瘤。CTX110是一种基于CRISPR/Cas9技术的全人源化CAR-T细胞疗法，目前正在进行一项多中心、开放标签的I期临床试验，评估其在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。
RMAT称号是基于21世纪医疗法案（21st Century Cures Act）设立的一种特殊药物指定，旨在促进再生医学产品的开发和审批。获得RMAT称号的产品可以享受快速通道（Fast Track）指定的所有优惠，包括更频繁地与FDA沟通、滚动式提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA），以及有资格获得加速审批或优先审批。
CRISPR Therapeutics公司的首席执行官Sam Kulkarni博士表示：“我们很高兴FDA授予了CTX110 RMAT称号，这反映了该产品在复发/难治性B细胞恶性肿瘤领域的潜在价值。我们期待着与FDA密切合作，加快CTX110的开发和审批进程，为这一严重缺乏有效治疗方案的患者群体带来创新的治疗选择。”
据了解，CTX110是一种基于CRISPR/Cas9技术的全人源化CAR-T细胞疗法，通过敲除TCRα常数区基因（TRAC）、β-2微球蛋白基因（B2M）和PD-1基因（PDCD1），使其具有持久的抗肿瘤活性和避免免疫排斥反应的能力。CTX110靶向CD19抗原，用于治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡淋巴瘤（FL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）等。
目前，CTX110正在进行一项多中心、开放标签的I期临床试验（NCT04035434），评估其在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和有效性。该试验计划招募80名患者，分为四个剂量队列（30×10^6、100×10^6、300×10^6和600×10^6 CAR-T细胞/kg体重），采用3+3剂量递增设计。主要终点为安全性和最佳总体缓解率（ORR），次要终点包括持续性、持续时间、完全缓解率（CR）、进展无生存期（PFS）、总生存期（OS）等。
2020年10月，CRISPR Therapeutics公司公布了该试验的中期结果，显示CTX110在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中表现出良好的安全性和有效性。在第一剂量队列（30×10^6 CAR-T细胞/kg体重）中，3名DLBCL患者中有2名达到了CR，其中1名持续了9个月以上。在第二剂量队列（100×10^6 CAR-T细胞/kg体重）中，6名DLBCL患者中有3名达到了CR，其中2名持续了5个月以上。在第三剂量队列（300×10^6 CAR-T细胞/kg体重）中，3名DLBCL患者中有2名达到了CR，其中1名持续了3个月以上。在第四剂量队列（600×10^6 CAR-T细胞/kg体重）中，1名DLBCL患者达到了CR，但在2个月后复发。总体而言，9名DLBCL患者中有8名达到了ORR（88.9%），其中7名达到了CR（77.8%）。此外，CTX110的安全性也符合预期，未出现严重的细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性。
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