遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。HAE的发病机制是由于C1酯酶抑制剂(C1-INH)的缺乏或功能异常,导致血浆中缺乏有效的C1-INH,使得补体系统和接触激活系统过度激活,产生大量的缓激肽,引起血管通透性增加和水肿形成。
目前,HAE的治疗主要包括急性发作期的治疗和预防性治疗。急性发作期的治疗主要是使用缓激肽受体拮抗剂或C1-INH替代治疗。预防性治疗主要是使用安德鲁加或兰诺替尼等药物,以降低发作的频率和严重程度。
Beovu(别妥珠单抗)是一种新型的单克隆抗体,它可以特异性地结合并中和缓激肽,从而阻断了HAE发作的关键环节。Beovu是由诺华公司开发的,已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗12岁及以上HAE患者的预防性治疗。
Beovu的优势在于它可以通过皮下注射给药,每4周一次,相比于其他预防性治疗药物,给药方便、剂量低、间隔长、效果好。Beovu在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性,常见的不良反应有注射部位反应、头痛、腹泻等,一般为轻至中度,可自行消退或经对症处理后缓解。
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