遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。这些水肿发作不仅影响患者的生活质量,还可能危及生命,尤其是喉部水肿。目前,HAE的治疗主要包括预防性治疗和急性发作时的治疗。预防性治疗主要是通过注射C1酯酶抑制剂或安德鲁加剂来降低水肿发作的频率和严重程度。急性发作时的治疗主要是通过注射C1酯酶抑制剂、安德鲁加剂或卡特比克来缓解水肿症状。然而,这些药物都存在一些局限性,如注射途径、副作用、耐受性、有效性和可用性等。
贝罗司他胶囊(Berotralstat)是一种口服药物,它可以通过抑制一种名为浆液素B的酶来阻止HAE的水肿发作。浆液素B是一种参与HAE发病机制的关键因子,它可以激活一种名为缺乏因子XIIa的蛋白,从而导致血管通透性增加和水肿形成。贝罗司他胶囊可以有效地降低浆液素B的活性,从而减少HAE患者的水肿发作。
贝罗司他胶囊已经在美国、欧盟、日本和加拿大等国家和地区获得批准,用于HAE患者的长期预防性治疗。根据临床试验的结果,贝罗司他胶囊可以显著降低HAE患者每月的水肿发作次数,改善患者的生活质量,并且具有良好的安全性和耐受性。贝罗司他胶囊是目前唯一一种口服HAE预防药物,为HAE患者提供了一个新的选择。
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