遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。HAE的发病机制是由于C1酯酶抑制物(C1-INH)的缺乏或功能障碍，导致血浆中的缓激肽水平升高，引起血管通透性增加和水肿形成。HAE的发作严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。
目前，HAE的治疗主要包括急性发作期的对症治疗和预防性治疗。预防性治疗的目的是降低HAE的发作频率和严重程度，提高患者的生活质量。常用的预防性治疗药物有安德鲁加(Androgens)、抗纤溶药(Tranexamic acid)、C1-INH替代品(Cinryze, Berinert)等。然而，这些药物都存在一定的局限性，如副作用、耐受性差、给药方式不便等。
Lanadelumab是一种全人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并抑制缓激肽生成酶(Kallikrein)，从而减少缓激肽的生成，降低HAE的发病风险。Lanadelumab是通过皮下注射给药，每两周或每四周一次，给药方式简便，副作用轻微。
近日，一项名为HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) Study Extension Trial 的III期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表。该试验旨在评估Lanadelumab在HAE患者中的长期安全性和有效性。该试验共纳入212例HAE患者，其中126例接受了Lanadelumab 300mg每两周一次，87例接受了Lanadelumab 300mg每四周一次，共持续治疗2.5年。结果显示：
- Lanadelumab 300mg每两周一次组和每四周一次组的平均HAE发作频率分别降低了87.4%和73.3%，与基线相比均有显著差异(P<0.001)。
- Lanadelumab 300mg每两周一次组和每四周一次组中有52.4%和39.1%的患者在整个治疗期间没有发生任何HAE发作。
- Lanadelumab 300mg每两周一次组和每四周一次组中有77.0%和60.9%的患者在最后26周没有发生任何HAE发作。
- Lanadelumab 300mg每两周一次组和每四周一次组中有84.1%和76.6%的患者对治疗满意或非常满意。
- Lanadelumab 300mg每两周一次组和每四周一次组中有90.5%和86.2%的患者认为治疗改善了他们的生活质量。
- Lanadelumab的安全性良好，最常见的不良反应是注射部位反应，发生率为52.8%，大多数为轻度或中度，无严重不良反应报告。
该试验的结果表明，Lanadelumab是一种安全有效的HAE预防性治疗药物，能够显著降低HAE患者的发病率，改善患者的生活质量，为HAE患者带来新的希望。
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