遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的局部水肿，可累及皮肤、黏膜、呼吸道、消化道等部位，严重时可危及生命。目前，国内外尚无根治HAE的方法，只能通过药物预防或缓解发作。贝罗司他胶囊是一种新型的HAE预防药物，已在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获批上市，被认为是HAE患者的福音。
贝罗司他胶囊的作用机制
贝罗司他胶囊的通用名是兰索卡巴酯，它是一种口服的kallikrein抑制剂，可以通过抑制kallikrein活性，降低血管扩张因子（bradykinin）的生成，从而减少HAE发作的风险。kallikrein是一种血浆中的酶，它可以切割高分子量运动因子（HMWK），释放出bradykinin。bradykinin是一种强效的血管扩张因子，它可以增加血管通透性，导致水分渗出血管壁，形成局部水肿。HAE患者由于缺乏C1酯酶抑制剂（C1-INH），无法有效地控制kallikrein活性，从而导致bradykinin过量生成和水肿发作。
贝罗司他胶囊的临床研究
贝罗司他胶囊的临床研究主要包括两个三期试验：HELP试验和APeX-2试验。这两个试验都是随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，分别评价了贝罗司他胶囊在HAE预防和急性发作治疗方面的安全性和有效性。
HELP试验招募了125名12岁以上的HAE患者，随机分为贝罗司他胶囊组（150mg或300mg每日两次）和安慰剂组，治疗期为26周。结果显示，贝罗司他胶囊组与安慰剂组相比，HAE发作率显著降低了87.3%（150mg组）和73.3%（300mg组），同时也显著降低了中重度发作率、使用急救药物次数、发作持续时间等指标。贝罗司他胶囊组的不良反应主要包括头痛、上呼吸道感染、腹泻等，与安慰剂组无明显差异。
APeX-2试验招募了96名12岁以上的HAE患者，随机分为贝罗司他胶囊组（110mg或150mg每日两次）和安慰剂组，治疗期为24周。结果显示，贝罗司他胶囊组与安慰剂组相比，HAE发作率显著降低了41.8%（110mg组）和44.4%（150mg组），同时也显著降低了中重度发作率、使用急救药物次数、发作持续时间等指标。贝罗司他胶囊组的不良反应主要包括头痛、腹泻、恶心等，与安慰剂组无明显差异。
贝罗司他胶囊的用法用量
贝罗司他胶囊的推荐用法用量是每日两次，每次150mg，饭前或饭后均可服用。如果患者在服用贝罗司他胶囊后仍然发生HAE发作，可以根据医嘱使用其他急救药物，如C1-INH制剂、icatibant或依那西普。贝罗司他胶囊的安全性和有效性在12岁以下的儿童和孕妇尚未确定，因此不建议在这些人群中使用。
贝罗司他胶囊的注意事项
贝罗司他胶囊是一种处方药，需要在医生的指导下使用。在使用贝罗司他胶囊前，患者应告知医生自己是否有过敏史、肝脏疾病、肾脏疾病、心脏疾病等情况，以及是否正在服用其他药物，如抗凝药、抗血小板药、非甾体抗炎药等。在使用贝罗司他胶囊期间，患者应定期检查肝功能、肾功能、凝血功能等指标，以及监测HAE发作的频率和严重程度。如果出现任何不良反应或并发症，应及时向医生反馈，并按医嘱调整用药。
贝罗司他胶囊的价格和购买渠道
贝罗司他胶囊是一种进口药品，目前在国内尚未上市，因此国内的HAE患者想要使用这种药物，需要通过海外药房购买。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供贝罗司他胶囊的海外购买渠道咨询服务，帮助您了解贝罗司他胶囊的价格、规格、用法用量、注意事项等信息，并为您提供海外就医咨询、医学顾问服务等其他相关服务。如果您想了解更多关于贝罗司他胶囊或HAE的信息，请扫描或点击下方的二维码，联系我们的客服人员，我们将竭诚为您服务。
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