遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病,主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。这种水肿可能发生在任何部位,包括手、脚、面部、咽喉、胃肠道等,严重影响患者的生活质量和工作能力。如果发生在咽喉部位,还可能危及生命。
目前,HAE的治疗主要分为急性发作期治疗和预防性治疗。急性发作期治疗主要是使用C1酯酶抑制剂或布拉迪激酶抑制剂,以缓解水肿症状。预防性治疗主要是使用雄激素或C1酯酶抑制剂,以降低水肿发作的频率和严重程度。
然而,这些治疗方案都存在一些局限性,如副作用、耐药性、给药方式不便等。因此,HAE患者迫切需要一种更安全、更有效、更方便的治疗药物。
贝罗司他胶囊(Berotralstat)是一种口服布拉迪激酶抑制剂,它可以通过抑制布拉迪激酶的活性,从而减少血管活性肠肽(BK)的生成,降低HAE发作的风险。贝罗司他胶囊已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于HAE成人患者的长期预防性治疗。
贝罗司他胶囊的临床试验结果显示,与安慰剂相比,贝罗司他胶囊可以显著降低HAE发作的频率(平均减少44%)、严重程度和持续时间,并改善患者的生活质量。贝罗司他胶囊的安全性和耐受性也较好,最常见的不良反应是腹泻、恶心和头痛等。
贝罗司他胶囊是目前唯一一种口服给药的HAE预防性治疗药物,它为HAE患者提供了一个新的选择。如果您想了解更多关于贝罗司他胶囊的信息,或者想咨询其他关于HAE或海外就医的问题,请扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服。
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