遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。HAE发作时，患者会出现剧烈的腹痛、呕吐、腹泻等症状，严重时还可能导致喉头水肿，危及生命。目前，HAE的治疗主要包括发作期治疗和预防性治疗，但是发作期治疗需要在发作早期使用，而预防性治疗需要长期使用药物，给患者带来了不便和负担。
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种新的预防性药物——贝罗司他胶囊(Orladeyo)，用于预防12岁及以上HAE患者的发作。贝罗司他是一种口服药物，每日一次，可以有效降低HAE发作的频率和严重程度。贝罗司他的作用机制是抑制一种名为kallikrein的酶，从而减少一种名为缓激肽的物质的生成。缓激肽是HAE发作的主要原因之一，它可以增加血管通透性，导致水肿。
贝罗司他的安全性和有效性是基于一项名为APeX-2的三期临床试验，该试验招募了121名HAE患者，随机分为三组，分别接受150mg或300mg的贝罗司他或安慰剂治疗24周。结果显示，与安慰剂相比，150mg和300mg的贝罗司他组分别降低了44%和30%的HAE发作频率，并且显著降低了对急救药物的使用和对HAE发作的影响。贝罗司他的常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、腹部疼痛、恶心、腹泻等。
据了解，贝罗司他是由BioCryst Pharmaceuticals公司开发的，目前已经在美国、欧盟、日本、英国等多个国家和地区获得批准。泰必达是一家专业提供医药咨询服务的公司，我们可以为您提供关于贝罗司他等药物的最新信息和专业建议。如果您想了解更多关于HAE或其他罕见疾病的相关知识，或者想咨询海外就医、医学顾问等服务，请扫描或点击下方二维码联系我们的客服。
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