遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。这种水肿可能导致严重的疼痛、呼吸困难、甚至死亡。目前，HAE的治疗主要包括预防性治疗和急性发作时的治疗。预防性治疗主要是通过注射C1酯酶抑制剂或安德鲁加剂来减少水肿发作的频率和严重程度。急性发作时的治疗主要是通过注射C1酯酶抑制剂、安德鲁加剂或贝罗司他胶囊来缓解水肿症状。
贝罗司他胶囊是一种口服药物，它可以通过抑制kallikrein-kinin系统中的一种酶，即浆液素原激活酶（plasma kallikrein），来降低体内过多的缓激肽（bradykinin）的生成，从而减轻水肿。贝罗司他胶囊是目前唯一一种经过美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于HAE急性发作时的口服药物，也是欧盟批准用于HAE预防性治疗的口服药物。
那么，贝罗司他胶囊的治疗效果如何？用多长时间能见到效果呢？根据临床试验的结果，贝罗司他胶囊在急性发作时的治疗中，可以在2小时内显著缓解水肿症状，比安慰剂组有更高的有效率和更快的起效时间。在预防性治疗中，贝罗司他胶囊可以在4周内显著降低水肿发作的频率和严重程度，比安慰剂组有更高的有效率和更长的持续时间。此外，贝罗司他胶囊还具有良好的安全性和耐受性，常见的不良反应有头痛、腹泻、恶心、呕吐等，一般较轻微，不影响用药。
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