遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。HAE发作时，患者会出现剧烈的腹痛、呕吐、腹泻等症状，严重者甚至会导致死亡。目前，HAE的治疗主要分为急性期治疗和预防性治疗，其中预防性治疗是为了降低HAE发作的频率和严重程度，提高患者的生活质量。
贝罗司他(Berotralstat)是一种口服药物，通过抑制血管活性肠肽释放酶(Plasma Kallikrein)，从而减少HAE发作。2020年12月4日，美国FDA批准了贝罗司他用于预防HAE发作，这是美国第一个口服预防HAE发作的药物。贝罗司他的批准是基于两项临床试验的结果，这两项试验共纳入了约230名HAE患者，结果显示，贝罗司他能够显著降低HAE发作的频率，并改善患者的疾病相关焦虑和抑郁。贝罗司他的常见不良反应包括腹泻、恶心、头痛等。
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