遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的局部水肿，可累及皮肤、黏膜、呼吸道和消化道。HAE的发病机制与C1酯酶抑制物(C1-INH)的缺乏或功能障碍有关，导致血管通透性增加，液体渗出组织间隙，形成水肿。HAE的发作可由多种因素触发，如创伤、感染、应激、荷尔蒙变化等。HAE的发作严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。
目前，HAE的治疗主要分为急性期治疗和预防性治疗。急性期治疗主要是在发作时尽快给予C1-INH或其他药物，以缓解水肿症状。预防性治疗主要是在没有发作时定期给予C1-INH或其他药物，以降低发作的频率和严重程度。预防性治疗对于那些发作频繁或严重的患者尤为重要。
贝罗司他胶囊(Berotralstat)是一种口服药物，属于kallikrein抑制剂，可以通过抑制kallikrein的活性，减少血管通透性因子的释放，从而预防HAE的发作。贝罗司他胶囊已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准，用于HAE成人患者的长期预防治疗。
贝罗司他胶囊的安全性和有效性已经在多项临床试验中得到证实。其中，一项III期随机双盲安慰剂对照试验（APeX-2）招募了121名HAE患者，随机分为三组，分别接受每日150mg或110mg贝罗司他胶囊或安慰剂治疗24周。结果显示，与安慰剂组相比，150mg组和110mg组的HAE发作率分别降低了44%和30%，达到了显著差异（P<0.001）。此外，贝罗司他胶囊还显著改善了患者的生活质量和满意度。贝罗司他胶囊的常见不良反应包括腹泻、恶心、头痛等，多为轻至中度。
贝罗司他胶囊是一种创新的口服药物，为HAE患者提供了一种方便、有效、安全的预防性治疗选择。如果您想了解更多关于贝罗司他胶囊或其他HAE相关药物的信息，请扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等，帮助您更好地应对HAE的挑战。
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