遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。这种水肿可能导致严重的疼痛、呼吸困难、甚至死亡。目前，没有根治HAE的方法，只能通过药物来预防或缓解发作。
贝罗司他胶囊(Berotralstat)是一种口服药物，可以抑制HAE发作的关键酶——血管紧张素转换酶。它可以有效降低HAE患者的发作频率和严重程度，改善生活质量。
日本厚生劳动省于2021年12月17日正式批准了贝罗司他胶囊作为HAE的预防性治疗药物，这是继美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等地区后，又一个批准该药物上市的国家。该药物在日本的商业名称为Orladeyo。
据悉，日本厚生劳动省的批准是基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（APeX-2）的结果。该试验共招募了121名HAE患者，分别给予贝罗司他胶囊110mg或150mg或安慰剂，每日一次，持续24周。结果显示，与安慰剂相比，贝罗司他胶囊110mg和150mg组均能显著降低HAE发作的平均频率（分别降低44%和30%），并提高患者对治疗的满意度。此外，贝罗司他胶囊也表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应为上呼吸道感染、头痛和腹泻。
贝罗司他胶囊是目前唯一一种口服HAE预防性治疗药物，相比于注射或输液方式，它更方便、更灵活、更符合患者的个性化需求。如果您想了解更多关于贝罗司他胶囊或HAE相关的信息，欢迎您扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药咨询师。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供海外药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。
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