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遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏的水肿。HAE患者的生活质量受到严重影响，且有生命危险。目前，HAE的治疗主要包括急性发作期的治疗和预防性治疗。预防性治疗的目的是降低发作的频率和严重程度，提高患者的生活质量。
贝罗司他(Berotralstat)是一种口服的kallikrein抑制剂，可以通过抑制kallikrein活性，降低血浆中缺乏或功能异常的C1酯酶抑制剂(C1-INH)患者的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的缺乏因子XIIa生成，从而减少缺乏因子XIIa介导的过度产生。贝罗司他可以有效地预防HAE发作，并改善患者的生活质量。
贝罗司他在日本获批
2021年8月31日，日本厚生劳动省批准了贝罗司他(Berotralstat)作为HAE预防性治疗药物上市。这是继美国、欧盟、英国、加拿大、巴西、澳大利亚、以色列等国家和地区之后，贝罗司他在全球第9个获批上市的国家。贝罗司他在日本由BioCryst Pharmaceuticals公司和Torii Pharmaceutical公司共同开发和销售。Torii Pharmaceutical公司是日本最大的皮肤科药品公司之一，专注于为罕见病患者提供创新药物。
贝罗司他在日本获批上市的依据是一项III期临床试验APeX-2的结果。该试验招募了121名HAE患者，随机分为三组，分别接受每日150mg或110mg贝罗司他或安慰剂治疗24周。结果显示，与安慰剂组相比，150mg和110mg贝罗司他组分别降低了44%和30%的HAE发作频率，且发作的严重程度和持续时间也有所减少。贝罗司他的安全性和耐受性也良好，最常见的不良反应是胃肠道症状、头痛和上呼吸道感染。贝罗司他的长期安全性和有效性也在另一项III期临床试验APeX-S中得到证实，该试验招募了96名HAE患者，随机分为两组，分别接受每日150mg或110mg贝罗司他治疗48周。结果显示，与基线相比，两组贝罗司他均显著降低了HAE发作频率，且维持了良好的安全性和耐受性。
贝罗司他在中国的进展
目前，贝罗司他在中国尚未获批上市，但已经进入了中国国家药品监督管理局(CDE)的优先审评程序。根据BioCryst Pharmaceuticals公司2021年8月5日发布的财报，贝罗司他在中国的新药申请(NDA)已于2021年6月提交，并于2021年7月获得了优先审评资格。这意味着贝罗司他在中国的审评时间将缩短至6个月左右，预计2022年上半年可能获批上市。贝罗司他在中国由BioCryst Pharmaceuticals公司和泰必达(Taibida)公司共同开发和销售。泰必达公司是一家专业的医药咨询公司，致力于为患有罕见病和癌症等重大疾病的患者提供全球药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。
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