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贝罗司他胶囊：治疗遗传性血管性水肿(HAE)的新选择
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，主要表现为反复发作的皮肤、黏膜和内脏组织的水肿。HAE的发病率约为1/50000-1/100000，严重影响患者的生活质量和生命安全。目前，HAE的治疗主要包括急性发作期的治疗和预防性治疗。急性发作期的治疗主要是使用C1酯酶抑制剂、kallikrein抑制剂或布拉迪激肽受体拮抗剂等药物，以缓解水肿症状。预防性治疗主要是使用雄激素、C1酯酶抑制剂或kallikrein抑制剂等药物，以降低发作的频率和严重程度。
贝罗司他胶囊(Berotralstat)是一种口服的kallikrein抑制剂，它可以通过抑制kallikrein的活性，从而减少布拉迪激肽的生成，降低HAE发作的风险。贝罗司他胶囊是美国FDA于2020年12月批准上市的第一种口服HAE预防性治疗药物，也是欧盟EMA于2021年4月批准上市的第一种口服HAE预防性治疗药物。贝罗司他胶囊在中国尚未上市，但已经进入临床试验阶段。
贝罗司他胶囊上市的主要依据是两项III期临床试验：APeX-1和APeX-2。APeX-1试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增的试验，共纳入77例HAE患者，分别接受贝罗司他胶囊110mg、150mg或安慰剂每日一次口服治疗12周。结果显示，与安慰剂组相比，贝罗司他胶囊110mg组和150mg组均能显著降低HAE发作的频率（分别降低44%和30%），改善患者的生活质量，并且安全性良好，最常见的不良反应为腹泻、头痛和上呼吸道感染等。
APeX-2试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组设计的试验，共纳入121例HAE患者，分别接受贝罗司他胶囊110mg或150mg每日一次口服治疗24周。结果显示，与安慰剂组相比，贝罗司他胶囊110mg组和150mg组均能显著降低HAE发作的频率（分别降低41%和48%），提高无发作天数的比例（分别提高2.4倍和2.7倍），并且安全性良好，最常见的不良反应为腹泻、头痛和恶心等。
贝罗司他胶囊作为一种口服的HAE预防性治疗药物，具有用药方便、疗效稳定、安全性良好等优点，为HAE患者提供了一个新的治疗选择。如果您想了解更多关于贝罗司他胶囊或HAE的相关信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药咨询师，我们将为您提供专业、贴心、可靠的医药咨询服务。
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