血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液病，主要表现为溶血性贫血、血栓形成和骨髓功能不全。目前，PNH 的治疗主要依赖于静脉注射的抗补体单抗药物，如艾可思（eculizumab）和乌利普索（ravulizumab），但这些药物的价格昂贵，且需要定期到医院接受输液，给患者带来了不便和负担。
近日，诺华公司公布了一项名为 APPOINT-PNH 的 III 期临床试验的结果，该试验评估了一种新型的口服单药伊普他考泮（iptacopan）对于初治 PNH 患者的疗效和安全性。伊普他考泮是一种针对 C5b-9 终末复合物的小分子抑制剂，可以阻断溶血反应的最后步骤，从而保护红细胞免受损伤。
该试验共纳入 97 名初治 PNH 患者，随机分为两组，一组接受伊普他考泮治疗，一组接受安慰剂治疗，治疗周期为 26 周。主要终点是第 26 周时的血红蛋白水平变化。次要终点包括溶血标志物、肾功能、生活质量等方面的改善。
结果显示，与安慰剂组相比，伊普他考泮组在第 26 周时的血红蛋白水平显著提高了 2.68 g/dL（P<0.0001），达到了 12.45 g/dL 的接近正常水平。此外，伊普他考泮组还有 74% 的患者实现了无需输血的目标，而安慰剂组只有 5% 的患者达到了这一目标（P<0.0001）。伊普他考泮组还在溶血标志物、肾功能、生活质量等方面均优于安慰剂组。在安全性方面，伊普他考泮组和安慰剂组的不良事件发生率相当，没有出现严重的感染或血栓事件。
诺华公司表示，这是首次有一种口服单药能够显著改善初治 PNH 患者的溶血状况和生活质量，并将其作为未来申请上市的关键数据。该公司还在进行其他几项针对 PNH 和其他罕见血液病的临床试验，以验证伊普他考泮的广泛应用价值。
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