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适应症：血红蛋白尿症
血红蛋白尿症是一种遗传性溶血性贫血，是由于红细胞膜上的缺陷导致红细胞过度脆性，容易在体内或体外破裂，释放出血红蛋白，从而引起血尿、黄疸、贫血等症状。该病的发病率约为1/10000，属于罕见病。目前，没有根治血红蛋白尿症的方法，常规治疗主要包括输血、脾切除、免疫抑制剂等，但这些治疗都有一定的副作用和局限性。
依库珠单抗注射液（Empaveli）是一种靶向CD47的单克隆抗体，它可以阻断CD47与SIRPα的相互作用，从而减少巨噬细胞对正常红细胞的吞噬，保护红细胞免受溶血。2021年5月14日，美国FDA批准了依库珠单抗注射液作为血红蛋白尿症患者的治疗药物，这是该病历史上第一款被批准的药物。该药物适用于所有年龄段的患者，包括儿童。
依库珠单抗注射液的批准是基于一项III期临床试验（PEPHEMIA）的结果，该试验招募了80名成人和儿童血红蛋白尿症患者，随机分为两组，一组接受依库珠单抗注射液联合标准治疗（输血或免疫抑制剂），另一组接受安慰剂联合标准治疗。结果显示，在16周的治疗期内，依库珠单抗注射液组的溶血缓解率（即红细胞寿命延长至正常范围或接近正常范围）为54%，而安慰剂组为10%，差异显著（p<0.001）。此外，依库珠单抗注射液组还显著改善了贫血、黄疸、乏力等临床指标和生活质量。依库珠单抗注射液的主要不良反应包括感染、发热、头痛、关节疼痛、恶心等。
依库珠单抗注射液是一种创新的靶向药物，为血红蛋白尿症患者提供了一个新的治疗选择，特别是对于那些无法接受或耐受传统治疗的患者。该药物目前已在美国上市，但在中国尚未获批。如果您想了解更多关于依库珠单抗注射液的信息，或者想咨询其他海外药物的渠道，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最安全的医药咨询服务。
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