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血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，患者的红细胞容易被破坏，导致血红蛋白从尿液中排出，出现尿色异常、贫血、黄疸等症状。目前，没有针对血红蛋白尿症的根治方法，患者需要终身接受输血治疗，同时也面临着铁过载的风险。
近日，两款针对血红蛋白尿症的新药分别获得了美国FDA和欧盟EMA的突破性治疗资格，这意味着这两款新药有望在未来获得快速审批，为血红蛋白尿症患者带来新的希望。
诺华的CRX-1008
诺华的CRX-1008是一种基因治疗药物，通过将正常的PKLR基因导入患者的造血干细胞，从而修复患者的PKLR基因缺陷，恢复正常的红细胞功能。CRX-1008是一种一次性治疗，有望实现长期或永久性的治愈效果。
CRX-1008目前正在进行一项名为CALYPSO的I/II期临床试验，招募了12名成人和儿童血红蛋白尿症患者。根据诺华今年6月公布的中期数据，CRX-1008显示出了良好的安全性和有效性。截至2021年4月30日，所有接受CRX-1008治疗的患者都没有再需要输血治疗，平均随访时间为15个月。此外，所有患者的总胆红素水平和铁负荷都显著降低，没有出现严重不良事件或移植相关死亡。
基于这些积极的数据，美国FDA于2021年7月授予CRX-1008突破性治疗资格，加速了该药物的审批进程。如果最终获得批准，CRX-1008将成为全球首个针对血红蛋白尿症的基因治疗药物。
杨森的JNJ-56136379
杨森的JNJ-56136379是一种口服小分子药物，通过抑制一种名为PI3K/AKT/mTOR信号通路的分子机制，从而减少红细胞中PKLR酶活性的下降，增强红细胞的稳定性和寿命。JNJ-56136379有望成为一种长期维持治疗，改善患者的贫血和生活质量。
JNJ-56136379目前正在进行一项名为PHOENIX的II期临床试验，招募了80名成人血红蛋白尿症患者。根据杨森今年6月公布的中期数据，JNJ-56136379显示出了良好的安全性和有效性。在接受JNJ-56136379治疗的患者中，有67%的患者实现了血红蛋白水平的显著提高，有50%的患者实现了输血需求的显著减少。此外，JNJ-56136379还改善了患者的黄疸、铁负荷和生活质量等指标，没有出现严重不良事件或中断治疗。
基于这些积极的数据，欧盟EMA于2021年7月授予JNJ-56136379突破性治疗资格，加速了该药物的审批进程。如果最终获得批准，JNJ-56136379将成为全球首个针对血红蛋白尿症的口服药物。
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