血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，患者的红细胞容易被补体系统破坏，导致溶血危象、贫血、黄疸和肾功能损害等严重并发症。目前，没有根治的方法，只能通过输血、去铁治疗和免疫抑制剂等控制病情。
依库珠单抗Eculizumab是一种靶向补体C5的人源化单克隆抗体，可以阻断终末补体途径的激活，从而保护红细胞免受溶解。它已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗血红蛋白尿症和其他一些与补体介导的溶血相关的疾病。
依库珠单抗Eculizumab的临床试验结果显示，它可以显著减少患者的溶血事件、输血需求、肾功能恶化和质量生活改善等方面的指标。在一项为期26周的随机双盲安慰剂对照试验中，接受依库珠单抗Eculizumab治疗的患者中，有49%的人达到了溶血事件完全缓解，而安慰剂组只有5%；依库珠单抗Eculizumab组的平均输血量为0.9个单位，而安慰剂组为10.5个单位；依库珠单抗Eculizumab组的肾功能稳定或改善的比例为87%，而安慰剂组为49%；依库珠单抗Eculizumab组的质量生活评分也显著高于安慰剂组。
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