依库珠单抗是一种用于治疗某些罕见病的生物制剂,它的别名有舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab等。它是一种靶向补体系统的单克隆抗体,可以阻断补体介导的溶血反应,从而保护红细胞免受破坏。
依库珠单抗主要用于治疗以下几种罕见病:
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH),是一种由于缺乏表面蛋白导致红细胞易受补体攻击而发生溶血的遗传性疾病。
- 血栓性微血管病(TMA),是一种由于补体过度激活导致微血管内皮细胞损伤而引起的血栓形成和溶血性贫血的综合征,包括溶血性尿毒综合征(aHUS)和阵发性夜间血红蛋白尿相关肾小球肾炎(PNH-GN)。
- 神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD),是一种由于自身免疫反应攻击水通道蛋白4(AQP4)导致视神经和脊髓发炎而引起的中枢神经系统疾病。
依库珠单抗的效果已经得到了多项临床试验和实际应用的证实,它可以显著改善患者的生存质量和预后,减少溶血危象和肾功能损害,降低复发风险和死亡率。
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